בעולם של תרופות לאולטרה-נדירות (Ultra-Rare Diseases) — כאשר מספר המטופלים בעולם נמדד במאות בודדות — שאלת התמחור הופכת מורכבת בצורה יוצאת דופן. איך מחזירים השקעת מחקר של מאות מיליוני דולרים, כאשר אוכלוסיית המטופלים כל כך מצומצמת?
מודל ה-Value-Based Pricing
בארה"ב מתפתח בשנים האחרונות מודל תמחור מבוסס-ערך, שבו המחיר נקבע לא רק לפי עלות הפיתוח אלא לפי הערך הקליני שהתרופה מספקת — שנות חיים שניצלו, מניעת נכות, חיסכון בעלויות אשפוז עתידיות. מודלים כאלה דורשים נתונים אפידמיולוגיים מסודרים ולעיתים גם הסכמי Outcomes-Based Agreements עם מבטחים, לפיהם התשלום מתואם להצלחת הטיפול בפועל.
תפקיד ה-PBM וחברות הביטוח
בשוק האמריקאי, Pharmacy Benefit Managers (PBM) ממלאים תפקיד מכריע בקביעת איזו תרופה תכוסה ובאיזה תנאים. חברה שנכנסת לשוק עם תרופה למחלה נדירה חייבת לבנות אסטרטגיית Market Access מול גופים אלו עוד בטרם ההשקה, ולא כתגובה לאחר מכן.
הניסיון של ישראל פיגא בשטח
ישראל פיגא, המלווה חברות ביופארמה ישראליות בכניסה לשוק האמריקאי, מדגיש כי ״טעות נפוצה היא לקבוע מחיר רשימה (List Price) גבוה מתוך מחשבה שאפשר ׳לנהל אותו אחר כך׳ עם המבטחים. בפועל, מחיר שנקבע באופן שגוי בהשקה פוגע באמינות החברה מול קופות ומבטחים לאורך שנים״.
מה כדאי לבדוק לפני קביעת מחיר
- השוואה למוצרים דומים שאושרו בעבר באותה קטגוריה טיפולית
- בחינת מבנה הכיסוי הביטוחי הצפוי (Medicare, Medicaid, ביטוח פרטי)
- בניית תוכנית Patient Assistance עוד לפני ההשקה המסחרית
תמחור נכון של תרופה לאולטרה-נדירות הוא לא רק שאלה כלכלית — הוא קובע בפועל אילו מטופלים יזכו לגישה לטיפול. חברות שמשקיעות בתכנון אסטרטגי מוקדם, בליווי מקצועי כמו זה שמציע ישראל פיגא, מצליחות להגיע לאיזון בין החזר ההשקעה לבין המחויבות המוסרית לחולים.