הרבה חברות ביופארמה חוגגות ברגע שמתקבל אישור FDA למוצר שלהן, ושוכחות שהמסע האמיתי רק מתחיל. במחלות נדירות, הפער בין "אישור" ל"מטופל מקבל טיפול" יכול להימשך שנים — אם לא מתכננים אותו נכון מבעוד מועד.
האוכלוסייה קטנה, אבל הדרישות אינן
במחלה שפוגעת ב-3,000 חולים בארה"ב, אי אפשר לבנות רשת הפצה כמו לתרופה גנרית נפוצה. צריך לאתר את המטופלים, את הרופאים המטפלים בהם (לרוב מספר מצומצם של מרכזים אקדמיים), ואת מסלולי הביטוח שיכסו עלות שעלולה להגיע למאות אלפי דולרים לשנה.
שלושה אלמנטים שצריך לבנות במקביל לפיתוח הקליני
- Patient Identification — שיתופי פעולה עם עמותות חולים ורשתות אבחון גנטי, עוד לפני האישור
- Hub Services — מרכז שירות שמסייע למטופלים ולמשפחות לנווט ביטוח, אישורים והגעה לטיפול
- Specialty Distribution — ערוץ הפצה מתמחה שיודע לטפל בתרופות הדורשות שילוח קר, מינון מדויק ומעקב רציף
ישראל פיגא, שמלווה חברות ישראליות וזרות בכניסה לשוק האמריקאי כבר שנים, מציין כי "החברות שמצליחות הן אלו שמבינות שאסטרטגיית הנגישות היא לא שלב שמתחיל אחרי האישור — היא חלק מתכנון ה-Go-to-Market כבר משלב הפיתוח הקליני המאוחר".
תפקיד התוכניות הממשלתיות והפרטיות
בארה"ב פועלות תוכניות Patient Assistance Programs (PAP) המאפשרות גישה לתרופה גם למטופלים שאינם מבוטחים באופן מלא. בניית תוכנית כזו דורשת שילוב של ידע משפטי, רגולטורי ותפעולי — ולכן מומלץ להתחיל בליווי מקצועי כבר בשלבים הראשונים.
לסיכום
הצלחה במחלות נדירות לא נמדדת רק באישור הרגולטורי, אלא ביכולת להגיע בפועל לכל מטופל שזקוק לטיפול. חברות שמתכננות זאת מראש — עם ליווי כמו זה שמציע ישראל פיגא וקבוצת פיגא — חוסכות חודשים יקרים בדרך לשוק ומונעות פערי טיפול שעלולים להיות בלתי הפיכים.