ייעוד תרופת יתום (ODD – Orphan Drug Designation) ניתן על ידי ה-FDA לתרופות ומכשירים המיועדים לטיפול במחלות הפוגעות בפחות מ-200,000 חולים בארה"ב. מדובר באחד הכלים הרגולטוריים החשובים ביותר לכל חברה שרוצה לחדור לשוק האמריקאי עם מוצר למחלה נדירה.
מה מספקת הייעוד?
- אקסקלוסיביות שוק של 7 שנים מיום אישור המוצר
- פטור מדמי רישום ל-FDA (חיסכון של מיליוני דולרים)
- זיכויי מס על עלויות מחקר קליני
- גישה מהירה יותר לתהליכי סקירה מואצים
מה השתנה ב-2025?
בינואר 2025 הנחתה ה-FDA הנחיות חדשות לגבי הגדרת "prevalence" — השכיחות שנדרשת להוכחה לצורך קבלת ODD. בניגוד לעבר, כעת ה-FDA מחייב נתונים אפידמיולוגיים מ-3 שנים אחורה לפחות, ומתייחס בצורה שונה לתת-אוכלוסיות של מחלות נפוצות.
כמו כן, ה-FDA הבהיר כי מחלות עם "definable subpopulation" — כלומר, וריאנט גנטי ספציפי בתוך מחלה רחבה יותר — עשויות לקבל ODD גם אם המחלה הרחבה עצמה נפוצה.
האם כדאי להגיש?
לחברות ישראליות עם מוצרים בתחום הביולוגיקה, הגנתיקה הרפואית, או מחלות מטבוליות — התשובה היא כמעט תמיד כן. עלות הגשה נמוכה יחסית, והתמורה עצומה. השאלה האמיתית היא איך מגישים נכון — ואיך בונים את האסטרטגיה הרגולטורית מסביב לייעוד.
אם אתם שוקלים הגשה ל-ODD, ישראל פיגא עומד לרשותכם לייעוץ ראשוני ללא עלות.